玛希隆大学启动地中海贫血基因编辑临床研究 填补东南亚治疗空白​ 　

　　玛希隆大学医学院于 2025 年 5 月 18 日宣布启动东南亚首个地中海贫血(地贫)基因编辑临床研究项目，联合泰国国家血液中心、朱拉隆功医院组建跨机构团队，获泰国卫生部专项资助 1.8 亿泰铢，计划三年内完成 20 例重型地贫患者的治疗试点。该研究聚焦 CRISPR-Cas9 技术优化，针对泰国高发的 α- 地贫基因缺失类型，开发更精准的造血干细胞编辑方案。

　　项目负责人、玛希隆大学基因治疗中心主任 Pornpun Waitayangkoon 教授介绍，团队已突破两大技术难点：一是通过 “低浓度向导 RNA” 降低脱靶风险，脱靶率控制在 0.001% 以下;二是研发 “干细胞体外培养优化液”，使编辑后细胞存活率提升至 92%。目前首批 3 名患者已完成干细胞采集，正在实验室进行编辑与扩增，预计 2025 年第四季度开展回输治疗。研究期间还将建立 “地贫基因数据库”，收录泰国南部、东北部等高发地区的 5000 份患者基因样本，为后续治疗方案优化提供依据。

　　校方表示，该研究若成功，将彻底改变东南亚地贫治疗格局 —— 目前泰国约有 300 万地贫基因携带者，重型患者需终身输血，年治疗费用超 10 万泰铢。项目后续将联合东盟各国卫生机构，计划 2028 年前推出标准化治疗方案，同时在医学院开设 “基因治疗” 研究生微课程，培养该领域专业人才，首批计划招收 15 名医学博士研究生参与临床研究。